持续释放创新药发展利好：鼓励药物创新、加快新药落地

·“拟接续实施的新药专项主要有两个任务，一个是我国高发重大慢性疾病药物、重点传染性疾病药物以及特殊人群药物为代表的重大新药品种创制；一个是以AI赋能的研发新范式为核心的药物研发创新体系建设，包括新药导向的基础研究、关键技术的核心突破以及资源平台建设。”

近年来，中国在创新药物研发能力上有了质的飞跃。然而，创新药物是否能切实造福患者，取决于技术、市场、资本、制度和政策的共同作用。

2024年11月16日，中国医药工业发展大会医药科技与产业发展政策论坛在上海举办。论坛邀请国家卫生健康委等有关部委领导、各地医药工业主管部门、医药领域科学家和企业家参会，围绕“政策引领，促进(jìn)医(yī)药(yào)科(kē)技(jì)与(yǔ)产(chǎn)业(yè)发(fā)展(zhǎn)”的(de)主题(tí)，共(gòng)同(tóng)探(tàn)讨(tǎo)医(yī)药(yào)科(kē)技(jì)与(yǔ)产(chǎn)业(yè)发(fā)展(zhǎn)问(wèn)题(tí)。会(huì)上(shàng)，有(yǒu)关部(bù)委(wěi)的(de)专(zhuān)家(jiā)、领(lǐng)导(dǎo)解(jiě)读(dú)了(le)创(chuàng)新(xīn)药(yào)物(wù)相(xiāng)关国(guó)家(jiā)政(zhèng)策(cè)，释(shì)放(fàng)鼓(gǔ)励(lì)药(yào)物(wù)创(chuàng)新、加快新药落地的利好信息。

2024中国医药工业发展大会的医药科技与产业发展政策论坛现场。记者 季敬杰 摄

创新药国家专项将关注重大新药、新范式

国家卫生健康委医政司医疗管理处处长张文宝指出，从2015年以来，政府推出了一系列鼓励创新药研发的政策，加上大批海归回国推进中国医药事业以及在仿制药领域积累的大量人才红利，中国创新药研发进入黄金时期，研发数量急剧增加，越来越多的创新药被批准上市。有一些创新药直接在欧美市场获得批准，开始显示出国际竞争力。

数据显示，截至2024年8月，中国在研新药数量为5380种，略少于美国（5397种），大大领先于第三名韩国（738种）。

“几年前，我们还常说中国的药物研发能力处于全球第二梯队，而现在已经是全球第二了。”国家卫生健康委科技教育司副处长柴慧婷说。

她表示，发展生物医药产业是国家实现增加预期寿命、减少医疗死亡率的健康战略目标的必然要求，是破解心脑血管病、恶性肿瘤、慢性肺疾病等重大健康问题的现实需要。从2008年到2020年，国家设立“重大新药创制”科技重大专项，针对恶性肿瘤等10类重大疾病研制疗效好、副作用小、价格便宜的药品，提高了自主创制药物的研发与产业化能力。

当前，生物医药发展面临新的挑战。柴慧婷指出，全球医疗产业格局面临调整，国际竞争日趋激烈；生物医药与计算机、人工智能等技术深度融合，基因治疗等新技术日趋成熟，引发新一轮技术变革；人口老龄化问题日益加剧，居民健康消费升级，对医药行业提出新的要求。

“基础研究、医学实践(jiàn)和(hé)药(yào)物开发三者亟需须整合。”柴慧婷说。目前我国的很多基础研究与临床应用脱节。此外，很多新药未能克服从实验室到上市药物的“死亡之谷”。

为(wèi)了(le)更(gèng)好(hǎo)地(de)把(bǎ)握(wò)生(shēng)物(wù)医(yī)药(yào)产(chǎn)业(yè)重(zhòng)大(dà)需(xū)求(qiú)以(yǐ)及(jí)科(kē)学(xué)技(jì)术(shù)问(wèn)题(tí)，国(guó)家(jiā)卫(wèi)生(shēng)健(jiàn)康(kāng)委(wěi)正(zhèng)在(zài)向(xiàng)医(yī)院、科研院所等单位征集意见，以形成“重大需求清单”“关键科学问题清单”“科技攻关任务清单”，摸清需求与问题，为下面的重大科技专项及重点研发计划提供指南依据。

柴慧婷表示，国家“诊疗装备及生物医用材料”重点专项研发计划已经启动。下面将进一步部署创新药相关的国家科技重大专项。

“拟接续实施的新药专项主要有两个任务，一个是我国高发重大慢性疾病药物、重点传染性疾病药物以及特殊人群药物为代表的重大新药品种创制；一个是以AI赋能的研发新范式为核心的药物研发创新体系建设，包括新药导向的基础研究、关键技术的核心突破以及资源平台建设。”她说。

柴慧婷提到，7月5日，国务院常务会议审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》，从基础研究、医保支付、融资及数据要素、注册审批、行业监管五个方面推动创新药研发和惠及广大患者。

进一步健全药事管理制度，保证创新药可及性

创新药之“新”不仅在于前所未有，更在于切实造福原先无药可用的患者。张文宝指出，国家创新药相关政策主要围绕三个方面展开：让创新药有价值、有需求、有保障。

“有价值是指具备明显的临床价值与需求，国家支持临床价值为导向、对(duì)人(rén)的(de)疾(jí)病(bìng)具(jù)有(yǒu)明(míng)确(què)或(huò)者(zhě)特(tè)殊(shū)疗(liáo)效(xiào)的(de)药(yào)物(wù)创(chuàng)新(xīn)，鼓(gǔ)励(lì)具(jù)有(yǒu)新(xīn)的(de)治(zhì)疗(liáo)机(jī)理(lǐ)、治(zhì)疗(liáo)严(yán)重(zhòng)危(wēi)及(jí)生(shēng)命的疾病或者罕见病、对人体具有多靶向系统性调节干预功能的新药研制。”他说。

国家已经出台多项政策和规定，完善新药进入医保和药品目录的审核、监控、调整流程。根据《关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见》，国家医保谈判药品通过定点医疗机构和定点零售药店的“双通道”管理机制，满足供应保障、临床使用等方面的合理需求。

张文宝提到，要让创新药在临床应用中做到有保障，让医院更有动力使用新药，主要面临价格与安全两方面的挑战。

“部分创新药品价格过高，不仅导致患者的经济负担加重，降低使用意愿，也导致医疗机构面临更大的运行压力。”他说，“特别是在公立医院全面取消药品加成后，药品储存、管理及药学服务成本未得到有效补偿，伴随着集采等相关政策快速推进，医院的药品品规数明显增加，对人员配备、空间场地、设备设施、药物储存的要求相应提高。”

除此之外，集采药、谈判药等大量药品在短时间内入院，医生、药师均需迅速熟悉和掌握药品使用，给临床管理带来了安全隐患。

“如果没有新的激励性政策支撑，在不能填补空白或明显优于现有药品的前提下，医院缺乏引入创新药的积极性。”张文宝说。

他表示，下一步是保证创新药的可及性。国家卫生健康委将进一步规范临床诊疗行为，健全药事管理制度，推动医疗机构按照“安全、有效、经济、适宜”的原则，合理配备、规范使用创新药品，切实保障医疗质量安全，提升临床合理用药水平。