持续释放创新药发展利好：鼓励药物创新、加快新药落地

·“拟接续实施的新药专项主要有两个任务，一个是我国高发重大慢性疾病药物、重点传染性疾病药物以及特殊人群药物为代表的重大新药品种创制；一个是以AI赋能的研发新范式为核心的药物研发创新体系建设，包括新药导向的基础研究、关键技术的核心突破以及资源平台建设。”

近年来，中国在创新药物研发能力上有了质的飞跃。然而，创新药物是否能切实造福患者，取决于技术、市场、资本、制度和政策的共同作用。

2024年11月16日，中国医药工业发展大会医药科技与产业发展政策论坛在上海举办。论坛邀请国家卫生健康委等有关部委领导、各地医药工业主管部门、医药领域科学家和企业家参会，围绕“政策引领，促进医药科技与产业发展”的主题，共同探讨医药科技与产业发(fā)展问题。会上，有关部委的专家、领导解读了创新药物相关国家政策，释放鼓励药物创新、加快新药落地的利好信息。

2024中国医药工业发展大会的医药科技与产业发展政策论坛现场。记者 季敬杰 摄

创新药国家专项将关注重大新药、新范式

国家卫生健康委医政司医疗管理处处长张文宝指出，从2015年以来，政府推出了一系列鼓(gǔ)励(lì)创(chuàng)新药(yào)研(yán)发(fā)的(de)政(zhèng)策(cè)，加(jiā)上(shàng)大(dà)批(pī)海(hǎi)归(guī)回(huí)国(guó)推(tuī)进(jìn)中(zhōng)国(guó)医(yī)药(yào)事(shì)业(yè)以(yǐ)及(jí)在(zài)仿(fǎng)制(zhì)药(yào)领(lǐng)域积(jī)累(lèi)的(de)大(dà)量(liàng)人(rén)才(cái)红(hóng)利(lì)，中(zhōng)国(guó)创(chuàng)新(xīn)药(yào)研(yán)发(fā)进(jìn)入(rù)黄(huáng)金(jīn)时(shí)期(qī)，研(yán)发(fā)数(shù)量(liàng)急(jí)剧(jù)增(zēng)加，越来越多的创新药被批准上市。有一些创新药直接在欧美市场获得批准，开始显示出国际竞争力。

数据显示，截至2024年8月，中国在研新药数量为5380种，略少于美国（5397种），大大领先于第三名韩国（738种）。

“几年前，我们还常说中国的药物研发能力处于全球第二梯队，而现在已经是全球第二了。”国家卫生健康委科技教育司副处长柴慧婷说。

她表示，发展生物医药产业是国家(jiā)实(shí)现(xiàn)增(zēng)加(jiā)预(yù)期(qī)寿(shòu)命(mìng)、减(jiǎn)少(shǎo)医(yī)疗(liáo)死(sǐ)亡(wáng)率(lǜ)的(de)健(jiàn)康(kāng)战(zhàn)略(è)目(mù)标(biāo)的(de)必(bì)然(rán)要(yào)求(qiú)，是(shì)破(pò)解(jiě)心(xīn)脑(nǎo)血(xuè)管(guǎn)病(bìng)、恶(è)性(xìng)肿(zhǒng)瘤(liú)、慢(màn)性(xìng)肺(fèi)疾(jí)病(bìng)等(děng)重(zhòng)大(dà)健(jiàn)康(kāng)问(wèn)题(tí)的(de)现(xiàn)实(shí)需(xū)要(yào)。从(cóng)2008年到2020年，国家设立“重大新药创制”科技重大专项，针对恶性肿瘤等10类重大疾病研制疗效好、副作用小、价格便宜的药品，提高了自主创制药物的研发与产业化能力。

当前，生物医药发展面临新的挑战。柴慧婷指出，全球医疗(liáo)产(chǎn)业(yè)格局面临调整，国际竞争日趋激烈；生物医药与计算机、人工智能等技术深度融合，基因治疗等新技术日趋成熟，引发新一轮技术变革；人口老龄化问题日益加剧，居民健康消(xiāo)费升级，对医药行业提出新的要求。

“基础研究、医学实践和药物开发三者亟需须整合。”柴慧婷说。目前我国的很多基础研究与临床应用脱节。此外，很多新药未能克服从实验室到上市药物的“死亡之谷”。

为了更好地把握生物医药产业重大需求以及科学技术问题，国家卫生健康委正在向医院、科研院所等单位征集意见，以形成“重大需求清单”“关键科学问题清单”“科技攻关任务清单”，摸清需求与问题，为下面的重大科技专项及重点研发计划提供指南依据。

柴慧婷表示，国家“诊疗装备及生物医用材料”重点专项研发计划已经启动。下面将进一步部署创新药相关的国家科技重大专项。

“拟接续实施的新药专项主要有两个任务，一个是我国高发重大慢性疾病药物、重点传染性疾病药物以及特殊人群药物为代表的重大新药品种创制；一个是以AI赋能的研发新范式为核心的药物研发创新体系建设，包括新药导向的基础研究、关键技术的核心突破以及资源平台建设。”她说。

柴慧婷提到，7月5日，国务院常务会议审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》，从基础研究、医保支付、融资及数据要素、注册审批、行业监管五个方面推动创新药研发和惠及广大患者。

进一步健全药事管理制度，保证创新药可及性

创新药之“新”不仅在于前所未有，更在于切实造福原先无药可用的患者。张文宝指出，国家创新药相关政策主要围绕三个方面展开：让创新药有价值、有需求、有保障。

“有价值是指具备明显的临床价值与需求，国家支持临床价值为导向、对人的疾病具有明确或者特殊疗效的药物创新，鼓励具有新的治疗机理、治疗严重危(wēi)及(jí)生(shēng)命(mìng)的疾病或者罕见病、对人体具有多靶向系统性调节干预功能的新药研制。”他说。

国家已经出台多项政策和规定，完善新药进入医保和药品目录的审核、监控、调整流程。根据《关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见》，国家医保谈判药品通过定点医疗机构和定点零售药店的“双通道”管理机制，满足供应保障、临床使用等方面的合理需求。

张文宝提到，要让创新药在临床应用中做到有保障，让医院更有动力使用新药，主要面临价格与安全两方面的挑战。

“部分创新药品价格过高，不仅导致患者的经济负担加重，降低使用意愿，也导致医疗机构面临更大的运行压力。”他说，“特别是在公立医院全面取消药品加成后，药品储存、管理及药学服务成本未得到有效补偿，伴随着集采等相关政策快速推进，医院的药品品规数明显增加，对人员配备、空间场地、设备设施、药物储存的要求相应提高。”

除此之外，集采药、谈判药等大量药品在短时间内入院，医生、药师均需迅速熟悉和掌握药品使用，给临床管理带来了安全隐患。

“如果没有新的激励性政策支撑，在不能填补空白或明显优于现有药品的前提下，医院缺乏引入创新药的积极性。”张文宝说。

他表示，下一步是保证创新药的可及性。国家卫生健康委将进一步规范临床诊疗行为，健全药事管理制度，推动医疗机构按照“安全、有效、经济、适宜”的原则，合理配备、规范使用创新药品，切实保障医疗质量安全，提升临床合理用药水平。